Luister hieronder naar de audioversie van dit artikel


0:00

Bryen Lackey hield van bowlen, totdat zijn bloedziekte hem in de weg stond. Lackey probeert te leven met een ernstig geval van hemofilie B, een zeldzame genetische aandoening die ervoor zorgt dat het bloed niet goed stolt. Door die ziekte moest hij een operatie ondergaan aan zijn rechterelleboog, waardoor de 18-jarige niet meer kan bowlen.

Terwijl Lackey zich voorbereidt om volgend voorjaar te gaan studeren, zegt hij dat hij enthousiast is over het potentieel van een pas goedgekeurde behandeling die zijn leven minder om hemofilie zou doen draaien.

Op 22 november keurde het Amerikaanse medische agentschap FDA medicijn Hemgenix goed, de eerste gentherapie voor de behandeling van hemofilie B. Hematologen hopen dat de eenmalige behandeling een einde kan maken aan de wekelijkse infusen die patiënten zoals Lackey krijgen om bloedingen te voorkomen.

Hoewel de behandeling baanbrekend is als de eerste goedgekeurde gentherapie voor hemofilie, is de prijs ervan ook ongekend hoog. De maker van het geneesmiddel, het Australische farmaceutische bedrijf CSL Behring, heeft een catalogusprijs vastgesteld van 3,5 miljoen dollar voor één behandeling, Hierdoor is het medicijn het duurste geneesmiddel ter wereld en het is onduidelijk of verzekeringsmaatschappijen het zullen vergoeden.

Patiënten geven gemengde reacties op de kosten van de gentherapie in interviews met Insider. Lackey, bijvoorbeeld, schat dat zijn verzekering 900.000 tot 1 miljoen dollar per jaar uitgeeft aan zijn behandelingen. Dat betekent dat de prijs van de gentherapie op de lange termijn niet gek is als de effecten jarenlang aanhouden.

"Het lijkt een beetje duur", vertelt Lackey aan Insider, "maar vergeleken met wat wij betalen, is het niet zo erg."

Medicijn van $3,5 miljoen: patiënten en deskundigen zijn verdeeld over de rekening

Het geneesmiddel van CSL Behring past in een reeks van nieuwe gentherapieën, geneesmiddelen die het DNA van een patiënt wijzigen om de genetische mutatie die hun ziekte veroorzaakt te herstellen. Deze behandelingen kunnen zeer effectief zijn.

Maar in het geval van de gentherapie van CSL Behring is nog niet goed bekend hoelang de behandeling blijft werken. Een klinische studie onder 54 hemofilie B-patiënten toonde aan dat de eenmalige behandeling de bloedingen met 64 procent verminderde gedurende 18 maanden, en 98 procent van de behandelde patiënten had geen regelmatige preventieve infusies meer nodig.

Leonard Valentino, de CEO van de non-profit National Hemophilia Foundation, noemt de prijs van 3,5 miljoen dollar een "acceptabele gok", omdat hij verwacht dat de therapie zes tot tien jaar of zelfs langer meegaat, gebaseerd op klinische gegevens bij mensen en honden.

De typische kosten van reguliere preventieve behandelingen bedragen 300.000 dollar tot 600.000 dollar per jaar voor een patiënt met ernstige hemofilie B, aldus Valentino. Dat betekent dat de kosten van gentherapie het waard zouden zijn als patiënten gedurende vele jaren deze behandelingen niet nodig zouden hebben.

Bovendien zal het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor Hemgenix klein zijn, wat betekent dat het effect van het geneesmiddel op de kosten van de gezondheidszorg in de VS beperkt zal zijn. Valentino schat dat 700 tot 1.000 volwassenen met hemofilie B in de VS geïnteresseerd zijn en in aanmerking komen voor deze gentherapie.

Foto: Jerry McMillan Jr.

Maar niet alle patiënten vinden de prijs van 3,5 miljoen dollar gerechtvaardigd. Jerry McMillan Jr., een 47-jarige die ernstige hemofilie B heeft, zegt dat er volstrekt geen sprake is van een "eerlijke prijs". Hij maakt zich zorgen maakte dat sommige verzekeraars de behandeling niet willen vergoeden. Hij is geïnteresseerd in de gentherapie, maar zegt dat hij bang is dat zijn Medicare-verzekering de kosten voor hem of anderen niet dekt.

Hemofilie speelt een grote rol in het leven van McMillan. Als kind ging hij 20 tot 24 keer per maand naar de eerste hulp, Onlangs werd hij geopereerd om zijn linkerenkel te vervangen. Hij bereidt zich voor op een knie-vervangende operatie in januari - beide operaties komen voort uit de opgestapelde schade van bloedingen die hij heeft gehad, zegt hij. Hij hoopt dat gentherapie toekomstige schade kan voorkomen - als hij er toegang toe krijgt en het zich kan veroorloven.

"Er zullen veel arme mensen zijn die dit niet kunnen betalen", aldus McMillan.

Robert Lojewski van biotechbedrijf CSL Behrng vertelt tegen Insider dat het bedrijf ondersteuning zal bieden voor mensen met een commerciële verzekering, als verzekeringsmaatschappijen niet de volledige kosten van de behandeling dekken.

Peperdure medicijnen voor gentherapie

Het Zwitserse farmaceutische bedrijf Novartis kwam in 2019 met wat toen 's werelds duurste geneesmiddel was, toen Novartis een gentherapie voor spinale musculaire atrofie een prijskaartje van 2,1 miljoen dollar gaf. Dat record is in de afgelopen maanden drie keer verbroken, waarbij Bluebird Bio respectievelijk twee gentherapieën prijzen van respectievelijk 2,8 miljoen dollar en 3 miljoen dollar gaf. Daarna kwam CSL Behring met de hemofilie-behandeling van 3,5 miljoen dollar.

Lojewski van CSL Behering zegt dat de prijs van 3,5 miljoen dollar niet is beïnvloed door de prijzen van andere gentherapieën. Gekeken is naar de waarde ervan voor patiënten en de samenleving. CSL Behring denkt dat de Amerikaanse gezondheidszorg kosten kan besparen in vergelijking met de levenslange kosten van de huidige hemofiliebehandelingen.

Het biotechbedrijf is ook van plan om commerciële zorgverzekeraars een vergoeding aan te bieden voor een nog onbekend percentage van de kosten als het effect van de behandeling niet lang duurt, aldus Lojewski. "Vanuit het perspectief van een betaler, of het nu commerciële partij of de overheid is, zijn er zinvolle besparingen te realiseren."

Lees meer over gezondheidszorg: