- De Amerikaanse medische toezichthouder FDA heeft deze week een nieuw medicijn tegen de stollingsstoornis hemofilie B goedgekeurd.
- Hemgenix heeft een prijskaartje van 3,5 miljoen dollar per behandelingstraject, waarmee dit het duurste medicijn ter wereld wordt.
- Het medicijn kan het aantal bloedingen bij hemofilie B fors reduceren, blijkt uit klinische tests.
- Lees ook: Bijna 2 op de 5 Nederlanders kiest voor maximaal eigen risico: daarmee kan je tot €300 besparen op je zorgverzekering
De Amerikaanse medische toezichthouder FDA heeft deze week een nieuw medicijn voor de behandeling van hemofilie goedgekeurd. De kosten van Hemgenix bedragen een indrukwekkende 3,5 miljoen dollar per patiënt. Het gaat hiermee om het duurste medicijn ter wereld.
Dinsdag maakte de Food and Drug Administration (FDA) de goedkeuring voor behandelingen met Hemgenix officieel bekend. Het gaat om de eerste vorm van gentherapie voor volwassenen met hemofilie B. Dit is een zeldzame stollingsstoornis met een grotere kans op bloedingen en blauwe plekken.
In de VS heeft 1 op de 40.000 volwassenen te maken met hemofilie B, waarbij dit vooral mannen betreft.
Hemgenix is een medicijn van het Amerikaanse biotechbedrijf CSL Behring. Uit klinische tests is gebleken dat het aantal verwachte bloedingen gedurende een periode van één jaar met 54 procent verlaagd kan worden. Ook heeft 94 procent van de patiënten geen infusies meer nodig van de stollingsfactor IX.
"Gentherapie voor hemofilie staat al meer dan twee decennia op de radar", gaf onderzoeksdirecteur Peter Marks van de FDA aan in een verklaring. "De goedkeuring geeft patiënten met hemofilie B een nieuwe behandelingsmogelijkheid en markeert een belangrijke stap voorwaarts in de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor degenen die veel last hebben van deze vorm van hemofilie."
Het nieuwe medicijn krijgt een verkoopprijs van 3,5 miljoen dollar per behandeling, aldus Managed Healthcare Executive. Hiermee wordt Hemgenix met afstand het duurste medicijn ter wereld.
Peperduur medicijn: zijn kosten gerechtvaardigd?
Een woordvoerder van CSL Behring gaf tegenover Managed Healthcare aan het volste vertrouwen te hebben dat de prijs van het medicijn tot kostenbesparingen kan leiden voor de gezondheidszorg en ook de economische kosten van hemofilie beperkt, omdat het aantal bloedingen van patiënten fors daalt en de noodzaak voor alternatieve behandelingen voor het aanvullen van factor IX kleiner wordt of helemaal wegvalt.
Volgens een onafhankelijke studie van het Amerikaanse Institute for Clinical and Economic Review ligt een prijs van 2,9 miljoen dollar per behandeling meer voor de hand bij Hemgenix.
Biotechbelegger Brad Loncar denkt dat de behandeling met Hemgenix kansen biedt, omdat andere medicijnen voor hemofilie ook erg duur zijn en patiënten met de "constante angst voor bloedingen" leven, zo gaf hij aan tegenover persbureau Bloomberg.
Hemgenix neemt de koppositie als duurste medicijn ter wereld over van het medicijn Zynteglo van Bluebird Bio, dat gericht is op de behandeling van bèta-thalassemie. Bij deze erfelijke bloedziekte maakt het lichaam minder hemoglobine aan, waardoor bloedarmoede ontstaat. Zynteglo kreeg eerder dit jaar een prijskaartje van 2,8 miljoen dollar.
