Over vijf jaar is er een geneesmiddel tegen de dodelijke ziekte levercirrose
op de markt. Dat is het doel van het Nederlandse biotechnologiebedrijf AMT,
dat dinsdag een overeenkomst bekendmaakte met branchegenoot Digna Biotech en
het Spaanse onderzoekscentrum CIMA voor het ontwikkelen van het middel.

Een eerste klinisch testonderzoek laat positieve resultaten zien. "Zieke
levercellen worden weer gezond. Het middel opent de mogelijkheid mensen te
genezen voor het kankerstadium intreedt”, stelt topman Ronald Lorijn van
het sinds afgelopen zomer beursgenoteerde bedrijf.

De nieuwe overeenkomst komt voor uit een licentie die AMT van Digna
Biotech heeft om gebruik te maken van gentherapieën van CIMA. Voor
levercirrose, dat leidt tot vergiftiging van het lichaam en kan leiden tot
leverkanker, bestaat nog geen geneesmiddel. De enige oplossing is een
levertransplantatie, die echter maar voor weinig mensen mogelijk is.

Steeds meer mensen lijden aan levercirrose, waaraan alleen al in de VS
jaarlijks meer dan 27.000 mensen sterven. ",Europa zal dat aantal
waarschijnlijk overtreffen”, aldus Lorijn.

Levercirrose kan veroorzaakt worden door een chemische vergiftiging
(zoals alcoholvergiftiging) en hepatitis C. Levercellen vallen uit, waardoor
het lichaam afvalstoffen niet meer kan afscheiden en vergiftiging gevolgd
door coma optreedt. De genbehandeling van AMT (met het eiwit IGF-I) herstelt
de functie van de levercellen en zorgt ervoor dat mensen niet meer aan een
infuus hoeven.

Het middel wordt toegediend met een injectiespuit. Het aantal injecties dat
een patiënt nodig heeft, is volgens Lorijn minimaal.

AMT verwacht dat het nog vier jaar nodig heeft om het middel te
ontwikkelen. Inclusief het goedkeuringsproces duurt het nog zo'n vijf jaar
voordat het middel op de markt komt. ,,We rekenen erop dat we het kunnen
ontwikkelen als een weesgeneesmiddel, dat versneld in aanmerking komt voor
goedkeuring'', zegt Lorijn.

Zijn bedrijf denkt in principe niet aan het zoeken van een partner voor het op
de markt brengen van producten. ,,De kennis hebben we zelf in huis, met CIMA
helemaal, en klinische ontwikkeling kunnen we goed aan. Alleen als blijkt
dat de markt vele malen groter is dan we denken en in de honderdduizenden
patiënten loopt, is een partner een mogelijkheid'', aldus Lorijn.

AMT (Amsterdam Molecular Therapeutics), dat in 1998 werd opgericht door
het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam, verwacht tot eind 2008
verlieslatend te zijn en in 2009 het eerste product op de markt te brengen.
Het gaat om het middel AMT-011 tegen LPL-deficiency, een spierziekte die
vaak leidt tot een ontsteking aan de alvleesklier. Het bedrijf hoopt daarmee
winst te maken, maar laat zich daar nog niet over uit.

Dit artikel is oorspronkelijk verschenen op z24.nl